Tras haber sido aprobado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), ya está disponible en Argentina el uso de Risdiplam, un nuevo medicamento para tratar la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad neuromuscular grave y progresiva. Esta es la causa genética más común de mortalidad infantil y una de las enfermedades raras más frecuentes, dado que afecta aproximadamente a 1 de cada 6 mil a 10 mil recién nacidos.
“Hasta hace pocos años, la AME era una enfermedad devastadora, para la que no contábamos con tratamientos que modificaran su evolución y el deterioro era progresivo e inevitable. Hoy, con los avances recientes y los estándares de cuidado, tenemos un horizonte mucho más prometedor, porque la llegada de terapias específicas está cambiando la manera en que abordamos la enfermedad y se observan progresos concretos, antes impensados”, sostuvo el doctor Javier Muntadas (MN N° 92.221), neurólogo infantil, Jefe de la Sección Patología Neuromuscular del Hospital Italiano de Buenos Aires y miembro del grupo de trabajo de enfermedades neuromusculares de la Sociedad Argentina de Neurología Infantil (SANI).
Risdiplam está indicado para tratar el subtipo AME 1 (que se manifiesta en bebés menores de 6 meses y pone en riesgo su vida), el subtipo AME 2 (que aparece entre los 7 y los 18 meses y también pone en riesgo la vida) y también para AME 3 (aparece entre los 2 y 17 años, los niños pueden llegar a caminar, pero muchos perderán su capacidad de hacerlo). Por lo tanto, puede indicarse para jóvenes y adultos con AME, quienes presentan trastornos motrices progresivos.
Risdiplam, el primer tratamiento neuromuscular de Roche, es la primera terapia oral autoadministrada por los mismos pacientes o cuidadores en el hogar, sin necesidad de acercarse a una institución de salud. Se toma por boca una vez al día o se administra por vía parenteral o sonda nasogástrica, si estuviera afectada la capacidad de tragar.
Para obtener la aprobación regulatoria en Argentina y en el resto del mundo, se presentaron resultados de diversos estudios clínicos. Uno es el FIREFISH (AME 1), con seguimiento a tres años, en el que más del 90% de los niños que recibieron risdiplam alcanzaron progresivas mejoras en parámetros directos y objetivos de motricidad, como mantenerse sentados sin apoyo por determinada cantidad de segundos, así como poder tragar y alimentarse por vía oral, aspectos que no se logran en el curso natural de la enfermedad, sino que por el contrario se deterioran o pierden. También redujeron progresivamente sus hospitalizaciones.
FUENTE: «INFOBAE».